[文献资料]四、存在的主要问题

反义核酸药物尽管存在一些非特异的作用，但仍能在体内外结合到特异的RNA上，选择性地减少靶基因的产生而产生药理学作用。反义药物的毒性依发生的原因不同可分为两类：一种是以药效学为基础的毒性，是其反义作用过强或与非靶基因产生反义作用而导致的毒性，应尽量避免设计与非靶基因杂交的反义寡核苷酸。针对这一情况，美国FDA组织专家讨论这一严重副作用是由于使用了特殊基因引起的孤立事件，还是所有基因治疗都会面临的共有问题。相信不久的将来反义药物很可能成为药典的一部分，给疾病的治疗带来益处，反义药物的发展具有光明的前景。