反义寡核苷酸(antisense oligodeoxynucleotide,as‐ODN)类药物是人工合成并经化学修饰的ODN片段,能通过自身设计的特定序列与靶mRNA结合,在基因水平干扰致病蛋白的产生。最近,as‐ODN类药物VitraveneTM通过美国FDA批准,成为第一个进入市场的反义药物[ 1 ]。其他例如ISIS2302、ISIS3521/CGP64128A、G3139等as ODN类药物在临床试验中也表现出良好的疗效[ 1,2 ]。针对靶向的致病细胞表达的大量受体或抗原进行的免疫介导,如上皮细胞瘤表达过量的上皮生长因子受体,可以用来导入治疗剂进入肿瘤细胞发挥作用[ 21 ]。
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