[治疗]第三节　针对癌基因的基因治疗

癌基因在正常细胞中以非激活形式存在。当这些基因改变时，可能会导致基因异常活化而启动细胞生长，发生恶性转化。阻断癌基因的表达理论上可逆转肿瘤的恶性表型，由此发展出针对癌基因的基因治疗策略。即采用基因失活技术使异常活化的癌基因不能表达相应的蛋白，从而产生治疗作用。目前已发现的100多种与肿瘤相关的癌基因均已被当为特异性反义核酸的治疗靶点。目前，作为核酶介导的肿瘤基因治疗靶基因的主要有癌基因、生长因子、转移因子和耐药基因等。细胞类型、靶RNA核酶设计及传递系统等多种因素的改变都会影响核酶的活性和特异性，这些因素在核酶用于体内之前也必须加以深入研究。