CTX为一种烷化剂,能降低外周血淋巴细胞数量,抑制机体的免疫反应。近年来allo‐BMT及免疫抑制疗法已成为重型再障两大标准疗法。20世纪90年代以来随着免疫抑制疗法疗效进一步提高,目前免疫抑制疗法疗效与allo‐BMT具有可比性,且治疗相关性死亡率较低。前已述及,既往一般认为对于年龄< 20岁的重型再障患者,allo‐BMT疗效显著优于免疫抑制疗法,但最近Lawlor等对一组年龄小于17岁的27例儿童重型再障进行了长期随访,allo‐BMT(9例)及免疫抑制疗法组(18例)长期实际生存率分别为75%及92%。作者认为免疫抑制疗法可以作为儿童重型再障的首选治疗手段。
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