既然端粒酶特异性地表达于各种肿瘤细胞,又是肿瘤细胞无限增殖能力所必需,那么理论上端粒酶的抑制可能导致肿瘤细胞生长停止或死亡,端粒酶抑制剂有可能开发成为一种广谱且毒副作用较小的肿瘤治疗药物。四膜虫中RNA模板突变的端粒酶导致端粒的不正确合成,结果端粒功能丧失并导致死亡,如能利用携带突变RNA的病毒重组体媒介转染体内肿瘤,也可能成为端粒酶抑制的一个手段。另外,由于部分正常人体细胞也表达端粒酶活性,如正常人类生殖细胞、造血祖细胞、基底干细胞等具再生能力的细胞中,均检测到不同水平的端粒酶活性,端粒酶抑制剂对这些组织可能造成的后果还不太清楚。
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