[文献资料]1﹒5﹒4 反义核酸药物

反义核酸是20世纪80年代出现的一种以抑制基因表达为目的的基因治疗药物。反义核酸药物是由反义核酸碱基序列与疾病发生相关基因的m RNA上某一片段通过碱基配对原理进行互补，以阻止m RNA的翻译，从而阻断引起疾病的蛋白质的产生，最终达到治疗疾病的作用。近年来，随着DNA大规模合成技术的开发及新合成设备的研制成功，反义核酸药物的成本已降低到临床应用可以接受的水平，从而加速了反义核酸药物的临床前研究。自1995年以来，已有10余种反义核酸药物针对病毒和肿瘤进入人体临床试验。