治疗效果的评价结果是比较不同治疗间差异的基准，理想的评价方法应该与治疗后的结局密切相关，并且有良好的可重复性与可操作性。
治疗后病理检查与病理评价
瘤灶退缩特征
新辅助治疗的重要临床价值在于缩小肿瘤提供保乳手术机会。目前观察到治疗中肿瘤的退缩方式有两种，即“筛状退缩”方式以及“向心退缩”方式。治疗后肿瘤细胞大量减少，但是残留肿瘤细胞仍散布在原瘤床范围内，为筛状退缩。肿瘤细胞大量减少，瘤灶向中央聚缩，为向心性退缩。对于需要“降期”保乳的病例而言，向心退缩方式容易在切缘阴性时获得癌灶彻底的切除；而筛状退缩方式即便切缘阴性，也有癌残留的风险。曾有分析指出，筛状退缩方式可能与“降期”后才能保乳病例的较高局部复发率有关。
Thomas及其同事于2007年发表了研究结果，通过观察55例新辅助化疗病例与53例新辅助内分泌治疗病例的术后病理样本发现，有31例内分泌治疗和2例化疗病例发生向心性退缩（P=0.000 1）。如果局限于临床评价有效但病理检查有癌残留的病例时，向心性退缩的比例在内分泌治疗组为58.7%，化疗组为4.2%。
疗效的病理评价
新辅助化疗方面，病理评价是目前疗效评价的标准方法。由于PCR即原发灶无浸润性癌残留和淋巴结无癌残留是定性诊断，在以往应用的各种病理疗效评价系统中可以类比，建立了与生存的明确联系，目前已作为新辅助化疗疗效的最高评级。
以往新辅助化疗的疗效病理评价系统中，也有评价癌灶残留程度的方法如Miller & Payne评价方法与RCB计算方法，而且发现不同的癌灶残留程度也对应着不同的生存结局。由于是定量诊断，在不同的评价系统中无法类比，故还未建立统一的标准。
新辅助内分泌治疗pCR率极低，报道仅为1%～6%，pCR评级显然不适用于新辅助内分泌治疗的疗效评价。应用什么方法量化残留癌灶以及癌灶残留程度是否与生存相关，目前尚无定论。
绪明石康田中及其同事于2007年发表了研究结果，45例原发肿瘤>3cm及ER和PR阳性的绝经后可手术乳腺癌患者，分别在两项Ⅱ期研究中接受4个月他莫西芬、5个月阿那曲唑新辅助治疗，并在术后进行疗效的病理评价。中位随访至44.7个月时发生了11个无复发生存事件，单因素分析显示病理评价有效组的无复发生存好于无效组，为85.9%和25.5%（P=0.002）；多因素分析结果显示病理有效与无复发生存相关（P=0.007）。结果还显示，新辅助治疗后的腋窝淋巴结阴性病例无复发生存好于淋巴结阳性者，为100%和58.4%（P=0.045）。
北京大学附属肿瘤医院乳腺癌预防治疗中心的一项Ⅱ期前瞻性临床研究中，有160例激素受体高表达的绝经后乳腺癌接受16周阿那曲唑新辅助治疗。术后中位随访51个月（13～91个月，无失访），病理评价有效者（Miller & Payne评级3～5级）的无复发生存及无远位转移生存均好于无效者（Miller & Payne评级1～2级，P=0.001，P=0.002）；多因素分析同样显示病理有效为无复发生存及无远位转移生存的独立影响因素（P=0.028，P=0.032）。
以上两项研究结果显示，新辅助内分泌治疗后病理检查的瘤灶残留程度与预后有关，但还需要在统一的标准下进行验证。目前尚未建立用于新辅助内分泌治疗疗效评价的病理评价标准。
临床评价
以往研究中病灶测量方法有触诊结合卡尺、超声、乳腺X线以及乳腺MRI。多采用传统的垂直双径测量评价方法，而非NCI的RECIST方法。
触诊与超声测量的结果受检查者人为因素影响最大，乳腺X线测量无法应用于腺体致密的病例，乳腺MRI是目前比较准确可靠的测量方法。以上检查同时还可以判断手术治疗实施的可行性，但评价结果与生存关系的报道罕见。
手术方式
“降期”手术率也作为相关研究的次要终点。但涉及保乳手术时不但受初始评价者的主观影响，而且受患者意愿的干扰。
肿瘤细胞增殖指数
Dowsett及其同事在进行IMPACT临床研究时，对158例患者在治疗2周后通过穿刺采集肿瘤组织样本，研究治疗前、后Ki-67水平与中位随访37个月时生存状态的关系。多因素分析结果显示，2周内分泌治疗后的高水平Ki-67与RFS低相关（P=0.004）。但是，有学者认为2周治疗后检查Ki-67可能会受诊断穿刺的创伤影响，还有学者认为2周治疗后的Ki-67作为生存的预测指标不能排除获得性耐药对结局的影响。目前对于恰当的检测时间尚无定论，有学者建议在3～5个月新辅助内分泌治疗后检测Ki-67水平。
由于认为Ki-67的变化能够反映内分泌治疗药物对肿瘤细胞增殖的抑制作用，在比较新辅助内分泌治疗的效果时还引入了“细胞周期完全缓解”的概念，即治疗后Ki-67<1%。
新辅助内分泌治疗预后指数（PEPI评分）
新辅助化疗疗效评价大多在全部的辅助化疗结束后，是对治疗结果的总结，能够与病例的最终转归建立因果联系。新辅助内分泌治疗的疗效评价是在治疗的初始阶段而非全部治疗结束后，与转归的关系更像是预测，可能会受获得性耐药等因素的影响。目前单一因素与治疗后生存之间还未建立明确联系，联合多个因素预测生存是相关研究的另一个方向。
Ellis等利用P024临床研究的样本与随访资料，从治疗前、后的临床与病理检查项目筛选与生存相关的组合。通过研究发现，治疗后病灶的病理分级、治疗后淋巴结状态、治疗后肿瘤样本Ki-67水平（自然对数）和ER表达水平与无复发生存及无乳腺癌相关死亡生存相关，而疗效临床评价结果、治疗后组织病理分级与其不相关。随后将上述4个指标分等级赋值，并建立模型计算PEPI评分。应用PEPI评分将P024研究中的病例分为0分、1～3分和≥4分。3组的无复发生存、无乳腺癌相关死亡生存有统计学意义的差异。在P024研究资料基础上获得模型后，研究者又利用IMPACT临床研究资料验证模型的效力，结果证实了PEPI评分的预测能力。
笔者所在治疗中心应用前文提及的新辅助治疗研究队列也进行了类似验证研究，剔除新辅助内分泌治疗前前哨淋巴结活检阳性而术后淋巴结阴性的病例后，在137例中0分、1～3分和≥4分各组的无复发生存与无远处转移生存的差异有统计学意义。如果分为0～1分和>1分两组，差异依然有统计学意义，而且0～1分组术后中位随访51个月时尚未出现相关事件。
