[病因学]第一节 针对不同疾病可以采用不同的基因治疗策略

基因治疗是指将目的基因导入靶细胞内，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因表达产物对疾病起治疗作用。随着基因治疗基础研究的深入和技术的不断进步，研究内容不断扩展，不仅可以将外源性正常基因导入到病变细胞中，替代或与缺陷基因共存，产生正常基因表达产物以补充缺失的或失去正常功能的蛋白质，而且可以采用适当的技术抑制细胞内过度表达的基因。原位修饰肿瘤免疫原性的基因疗法,诱导肿瘤特异性细胞毒反应，同时肿瘤组织的CTL可产生一种“旁观者效应”，即CTL不仅可以杀伤转导基因的阳性肿瘤细胞，还可以杀伤未转导基因的阴性肿瘤细 ......