[治疗]一、病毒载体介导途径

即以复制缺陷的重组病毒将靶基因引入体内。许多病毒载体，包括逆转录病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒、腺相关病毒、慢病毒及多种杂交型病毒载体等，已应用于CNS基因治疗的基础和临床研究。迄今为止，病毒载体用于CNS细胞基因传递取得了许多进展，尽管其安全性及效率仍有待提高，但in vivo方法已成为目前CNS基因转移的主要研究方向，只有in vivo方法取得成功，CNS基因治疗才能走向临床。以HSV／EBV骨架为基础，Sena‐Esteves等将gag‐pol‐env序列和逆病毒载体序列组合，构建了一种三系杂交型扩增子载体，这种三系杂交载体能通过其扩增感染将内源性分裂及非分裂细胞或移植后细胞转变为逆病毒载体生产细胞，使逆病毒载体在治疗靶区持续复制。