[文献资料]六、基因治疗与核酸药物生物学活性测定

根据导入途径，基因治疗分为ex vivo和in vivo方式。基因治疗制品无论采用何种载体，其生物学活性主要是测定其体外、体内表达的目标蛋白是否具有功能。对携带治疗基因的重组病毒，即应同时测定治疗基因表达量与表达产物的生物活性，同时以病毒为载体的基因治疗药物生物学活性测定还反映了病毒载体的感染能力。而以病毒载体颗粒数和感染活性（滴度）对生物学活性测定则对生物学活性测定具有重要的指导意义。