动物模型应根据临床适应证选择,以体内动物模型为主,配合体外模型阐明药物的作用特点和作用机制。如抗肿瘤药,体外实验可以说明药物的抗瘤谱及作用机制,但体外有活性的药物在体内不一定有效,只有在体抗肿瘤实验才能确证药物的作用,并能预测临床人拟用剂量,因此还必须进行在体抗肿瘤实验。无在体模型时使用体外模型也是一种不得已的选择,如抗病毒药的研究,往往由于病毒感染的宿主限制性,无法找到相关动物模型,可利用体外细胞培养法,观察药物对病毒引起的细胞病变的影响。体内药效预试模拟了药物的药动学过程、药物与受体结合、信号转导及引发效应的一系列的生物过程,因而结果更为可靠。
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