20世纪90年代初,由于受合成规模和合成成本的限制,反义寡核苷酸药物的药效学评价多集中在体外水平。据不完全统计目前在动物体内评价的反义寡核苷酸药物有10余种,其中抗肿瘤作用的7种,抗病毒作用的1种,其他如作用于心血管、代谢、免疫及细胞黏附系统的有4种(表21‐。