用于治疗肾母细胞瘤、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、霍奇金病和恶性淋巴瘤、横纹肌肉瘤及神经母细胞瘤疗效较好。骨髓功能低下、有痛风或尿酸盐性肾结石病史、肝功能不全、有感染、近期接受过放射或抗癌药治疗者、孕妇及哺乳期妇女慎用。常见有胃肠道反应(如恶心、呕吐、腹痛、腹泻、口腔炎等),骨髓抑制先呈血小板减少,后出现全血细胞减少,少数患者可有脱发、皮炎和畸胎等。本品与放射治疗同时应用,可能加重放疗的降低白细胞和局部组织损害作用。与氯霉素、磺胺药合用,将加重患者的骨髓抑制。