烷化剂在肿瘤治疗中有非常重要的作用。该类药物的化学活性高,呈脂溶性,容易穿透细胞膜,一旦进入细胞内就会形成不稳定的中间体,可形成碳正离子或其他具有活泼的亲电性基团,能与细胞中许多具有亲核作用的生物大分子基团(如DNA 、 RNA和酶等)快速共价结合,使生物大分子丧失活性或DNA分子发生断裂。从而抑制细胞的分裂增殖或者导致细胞死亡。尽管在大多数上皮癌的治疗方案中烷化剂已逐渐被取代,但在儿童实体肿瘤、淋巴瘤、成人肉瘤及高剂量化疗方案中,烷化剂仍是主要药物。氮芥类对血细胞、肠道上皮细胞及性腺组织有较强的抑制作用,因此具有较强的骨髓抑制、消化道反应及生殖毒性.孕妇及哺乳期妇女禁用。
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