[文献资料]二、遗传性疾病的基因治疗

基因序列故障是遗传病的根源，它是由双亲传给下一代的异常基因引起的，这种疾病只能通过基因治疗来解决，即通过矫正有缺陷的基因以达到治病的目的。1990年美国国立卫生研究院的Blease等应用患儿外周血淋巴细胞作为靶细胞，进行了世界上首例临床基因治疗研究。治疗后患儿细胞和体液免疫功能及临床症状明显改善。参照这种方法， 1991年我国首例基因治疗血友病B获得成功。对一些目前传统医学不能治愈的疑难病症，如单基因遗传病、恶性肿瘤的术后复发和转移、心血管病等基因治疗提供了全新的治疗思路，为人类攻克这些“不治之症”带来了希望。