[治疗]第一节 基因治疗概论

基因治疗按基因操作方式分为两类，一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），将缺陷基因的异常序列进行矫正或对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。基因治疗按靶细胞类型又可分为生殖细胞（ger m‐line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。In vivo基因转移途径操作简便，类似传统给药方法，容易推广，这类基因转移途径目前虽然尚未成熟，存在疗效持续时间短，免疫排斥及安全性等一系列问题，但他是基因转移的方向，只有in vivo基因转移途径成熟了，基因治疗才能真正走向临床，同时意味着基因药物时代的全面到来。