[概述]第一节 基因治疗概论

基因治疗按基因操作方式分为两类，一类为基因增强（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation）。基因增强又称基因修饰，将目的基因导入病变靶细胞或其他靶细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强，目前基因治疗多采用这种方式。In vivo基因转移途径操作简便，类似传统给药方法，容易推广，这类基因转移途径目前虽然尚未成熟，存在疗效持续时间短，免疫排斥及安全性等一系列问题，但它是基因转移的方向，只有in vivo基因转移途径成熟了，基因治疗才能真正走向临床，同时意味着基因药物时代的全面到来。