临床上通常采用病案报告、队列研究、病例‐对照研究、随机对照试验(randomized clinical trial,RCT)等形式评价药物疗效,其中RCT被认为是金标准,因为RCTs是最好的试验设计。这种随机过程在样本量足够时,能保证各组可影响调查结果的特征因素分配机率相同。RCTs缺点是时间长、耗资大,但双盲法RCT代表所有研究方法的最高标准。且试验中获得的证据被作为临床实践指南。在获得相关文献后,应该对其进行科学客观的评估研究,主要是对有效性(validity)与重要性(importance)的评估。有效性与重要性主要是指文献的质量与可靠程度,通常由高到低可分为五级(可靠性依次降低),1级:所有RCT的系统评价/Meta‐分析。
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