期临床试验是确证性试验,即通过严格的试验设计来验证研究药物在Ⅰ 、 Ⅱ期临床试验中观察到的疗效。期临床试验结果是研究药物获得上市批准的最关键的支持证据。由于试验结果意义重大和试验本身的复杂性,期临床试验必须要有良好的设计、严格的实施和严谨的数据分析。抗肿瘤靶向治疗药物的临床试验设计需要临床专家和统计专家不断的探索和创新,才能更有效地将药物从实验室带入临床医疗,并最终使患者获益。