病毒是最早实现基因给药的有效载体,但鉴于病毒基因载体具潜在的安全隐患、免疫原性、基因有效荷载量低等缺点,非病毒基因载体的研究正在兴起。目前,在基因治疗的临床项目中约有70%以上仍然是病毒基因载体,包括反转录病毒载体(retrovirus)、腺病毒载体(adenovirus)、腺病毒相关病毒载体(adeno‐associated virus,AAV)、单纯疱疹病毒载体(her pes simplex virus。