白血病患者骨髓中存在着正常的多克隆造血和白血病性单克隆造血两类细胞群,急性白血病治疗目的是杀灭白血病克隆恢复持久的正常多克隆造血。AML的治疗应分阶段进行,第一阶段是诱导缓解治疗,目的是杀灭白血病细胞,达到骨髓常规检查(骨髓涂片分类或活检)恢复正常(完全缓解,CR)。第二阶段是缓解后治疗(包括巩固、强化、维持治疗和髓外白血病防治以及造血干细胞移植等),目的是清除残余的、常规检查方法不能发现的白血病细胞,以减少复发、争取长期生存。第二阶段为强化治疗,不仅用药剂量比诱导化疗更大,而且经常要在原诱导方案基础上增添或换用不同的药物,治疗一至数个疗程。
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