[治疗]四、si RNA体内稳定性

未经修饰的裸si RNA稳定性较差，可在血清和细胞中被核酶快速降解，导致其在体内的半衰期很短，不能持续地抑制靶基因的表达而达到治疗的目的。因此，针对si RNA分子，在链的特定位点进行一些基团的化学修饰，在不影响si RNA分子沉默靶基因活性的前提下，提高其在体外及体内的稳定性，达到持久的抑制靶基因表达的效果。进行化学修饰的具体原因如下：①在si RNA治疗应用方面，进一步提高其热力学及核酶稳定性是非常重要的。增加si R NAs在体内血液中的半衰期.体内半衰期t1／2测量：经上述修饰的si RNA分子， ......