尽管线粒体病的分子病理机制研究已经取得了长足的进展,但迄今为止,对本病仍无确切的有效疗法。目前对线粒体病的治疗主要包括对症治疗、药物治疗和基因治疗等三方面(Chinnery et al ﹒。核基因突变所致的线粒体病,基因治疗与其他孟德尔遗传病的基因治疗方法相同,即选择适当的病毒或非病毒载体,将目的基因导入受累组织中表达。MtDNA突变导致的线粒体病,目前基因治疗有三种途径:①降低mtDNA突变率:通过各种方法使线粒体内突变mtDNA降解或停止复制,并促使野生型mtDNA拷贝数上调。如以眼症状为主对生命威胁 ......