[治疗]三、腺相关病毒载体

腺相关病毒（adeno‐associatedvirus，AAV）属微小病毒科，其病毒基因组为线性单链DNA，两端各有一结构完全相同的反向末端重复序列（invertedterminalrepeats，ITRs），ITRs包含AAV病毒复制、整合、拯救和包装所必需的全部顺式作用元件。两端的ITRs之间为两个开放式阅读框架，含Rep基因与Cap基因，分别编码与AAV复制相关的Rep蛋白和包装成完整病毒所需的衣壳蛋白（Cap蛋白）。AAV属于依赖性病毒，不能独立存在，需在辅助病毒如腺病毒、单纯疱疹病毒、疫苗和乳头 ......