第二节 抗体作为靶向基因治疗的载体

将编码治疗分子的DNA、siRNA（smallinterferingRNA）或反义RNA（antisenseoliognucle‐otides）高效、准确地转入体内组织是基因治疗应用于临床的最大技术障碍。理论上，用该重组表达载体转染细胞后，抗体‐促凋亡蛋白表达后被分泌出细胞外，选择性地与HER2表达阳性的肿瘤细胞结合并内化，促凋亡蛋白继而在内涵体中被前蛋白转换酶Furin或其他蛋白酶切割后释放到靶细胞的细胞质，最终诱导靶细胞凋亡。作者进而对免疫促凋亡分子中的PEA转膜结构域部分进行改造并引入了前蛋白转换酶 ......