20世纪60年代,发现CYC能抑制抗体的产生,随后该药被用于骨髓移植。CTX在体内代谢为磷酰胺氮芥,后者主要使DNA鸟嘌呤N7烷基化,DNA发生突变、断裂,增殖抑制。临床上伴有抗体异常分泌的疾病,如增殖性狼疮性肾炎(lupus nephritis,LN)、严重的血管炎综合征、坏疽性脓皮病、皮肌炎、伴发肺病的硬皮病患者的治疗仍在使用CTX。美国NIH的试验表明,CTX静脉给药在长期维持肾功能上较单独应用泼尼松有明显优势(76%vs 37%)。其严重的不良反应包括白细胞减少、出血性膀胱炎、心肌毒性及致癌作用。 ......