血液遗传学是应用现代遗传学的知识去探讨血液病和血液有关的性状(如血型等)发生中的遗传因素,从而揭露疾病(特别是那些至今原因未明的疾病和性状)发生发展的根本原因,从而提出诊断、预防和治疗措施。地中海贫血的基因替代治疗是找出β基因的异常点,然后用重组基因进行替代。随着分子生物学的飞速进步,研究发现脐带血造血干细胞具有外源性基因导入率高、表达稳定等特点,现已成为β地中海贫血基因治疗新的靶细胞,同时新型的腺病毒载体发现也为地中海贫血基因治疗提供了良好的载体,这些成果为β地中海贫血基因治疗最终取得成功提供可能。 ......