美国FDA希望研发一个令人信服的抗肝纤维化药物的案例。细胞因子在肝纤维化发生、发展过程中发挥重要作用,既往肝纤维化基因治疗所研究的细胞因子包括转化生长因子β(TGF-β)、血小板源性生长因子(PDGF)、肝细胞生长因子(HGF)、肿瘤坏死因子α(TNF-α)等。肝纤维化的形成涉及诸多环节和因素,单一治疗常难以逆转纤维化进程,联合基因治疗可在多个环节抑制肝纤维化发展。进一步筛选针对肝脏实质和间质细胞高选择性靶向性载体用于肝纤维化基因治疗,将促进肝纤维化治疗的针对性和高效性,提高抗肝纤维化治疗的整体水平。 ......