[治疗]二、基因治疗的基本步骤

对于单个基因缺陷引起的遗传性疾病，一般采用“缺什么补什么”的原则，即将正常的基因运送到有病的细胞中，取代缺陷基因，使细胞功能恢复正常。对于多基因疾病，选择出致病的主导基因，对其进行替代或抑制。例如，可将神经营养因子的基因，导入帕金森病和老年型痴呆病患者大脑的细胞内，以减轻患者的症状。基因治疗的载体应具备以下条件：①易于进入细胞。理想的基因治疗载体除具备以上条件外，还应该是静脉内传递并只转染特异细胞。目前基因治疗的载体主要有病毒载体和非病毒载体2大类。目前，腺病毒、腺相关病毒和反转录病毒载体系统是目前基因治 ......