美国密西根州立大学医学院药理与毒理学系 陈丰原 美国内华达州立大学医学院药理学系 段大跃 基因治疗(genetherapy)主要是利用基因转移等技术,将外源性重组基因或核酸导入人体靶细胞(targetcells)内,以纠正基因缺陷或其表达异常,或通过在体内合成特异的基因产物,达到治疗疾病的目的[1‐4]。在此基础上,进一步研究各基因片段的特定生物功能,通过建立动物模型(如转基因动物等)进行深入的生理学与病理学研究,在DNA水平明确疾病发生与发展的分子机制,以达到正确诊断和有效治疗疾病的目的。根据其作用机制 ......