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[治疗](一)基因治疗

基因治疗即直接或采用外源性载体将全长或微dystrophin基因介导入病变细胞使其表达功能蛋白,达到修复作用。非病毒载体的基因治疗:即利用DNA所带的阴离子与带阳离子的脂质体进行物理性结合,将结合体注射入体内,利用细胞的内吞作用转移基因。常用的病毒有:1)逆转录病毒(RV):可介导目的基因进入真核细胞,将RNA逆向整合于宿主基因中表达。基因容量小,不能携带全长dystriphin基因。2)单纯疱疹病毒(HSV):其优点是①转染力强,细胞的分化不阻止病毒基因的表达和渗入。3)腺病毒(Adv):目前认为它是D ......

——《2003神经病学新进展》
书名:《2003神经病学新进展》
栏目:2003神经病学新进展 > 第二十八章 神经肌肉病的研究进展 > 一、Duchenne 型和Becker 型肌营养不良症(Duchenne/Becker muscular dystrophy,DMD/BMD)
作者:贾建平
参编:
页码:591-592
版本:1
出版社:人民卫生出版社
出版时间:2003-06-01
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