基因治疗即直接或采用外源性载体将全长或微dystrophin基因介导入病变细胞使其表达功能蛋白,达到修复作用。非病毒载体的基因治疗:即利用DNA所带的阴离子与带阳离子的脂质体进行物理性结合,将结合体注射入体内,利用细胞的内吞作用转移基因。常用的病毒有:1)逆转录病毒(RV):可介导目的基因进入真核细胞,将RNA逆向整合于宿主基因中表达。基因容量小,不能携带全长dystriphin基因。2)单纯疱疹病毒(HSV):其优点是①转染力强,细胞的分化不阻止病毒基因的表达和渗入。3)腺病毒(Adv):目前认为它是D ......