[治疗]四、囊性纤维化的基因治疗

在美国至今有至少7组使用腺病毒载体进行囊性纤维化基因治疗的临床试验。这七组临床试验都是用腺病毒载体把CFTR基因导入鼻或肺中。在呼吸道上皮细胞中可以检测到导入的基因，而导入基因的表达通过RT‐PCR得到了证实。在有些临床试验中，基因治疗后CFTR蛋白的部分功能得到了改善。重复用腺病毒载体进行基因治疗也确实导致了明显的免疫反应。用腺相关病毒（adeno‐associated virus AAV）进行囊性纤维化的基因治疗也已进入临床试验阶段。在已报道的一个临床试验中，含CFTR基因的AAV被转入囊性纤维化病人 ......