反转录病毒颗粒由外膜蛋白包裹着20面体的核衣壳构成,核衣壳中的基因组是两条相同的单链正义RNA,长度在8~11kb之间,其5 ′端有m7G5ppp5GM “帽子”结构,3 ′端有(polyA)尾。其内部序列主要为编码核心蛋白和基质蛋白的gag基因,编码反转录酶、整合酶和其他酶的pol基因及编码包膜糖蛋白和跨膜蛋白的env基因。反转录病毒载体是临床基因治疗中应用最为广泛的载体之一,迄今开展的基因治疗临床试验中,27%的方案应用了反转录病毒载体,治疗的疾病主要是需要治疗基因长期表达的遗传性疾病和肿瘤等。 ......