有关对神经眼科方面疾病的治疗始终是眼科领域关注的焦点与难点,特别是视神经病变系由于局部或全身因素所致视力损害的疾病,例如LHON、多发性硬化。更何况在神经眼科疾病发病过程中所发生的炎症是具有多重作用的,单纯抗炎以及使用非特异性免疫抑制剂常会导致各种严重毒副作用的发生,如近年来临床上已使用的糖皮质激素常导致患者明显产生继发感染和消化道溃疡。由此可见,这类直接针对神经眼科疾病的新疗法正面临着极大挑战。针对RPE65的基因治疗取得了鼓舞人心的效果,但其长期有效性和安全性有待进一步研究。因此,寻找特异性转基因靶细 ......