孤儿药”(orphan drug)在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂。世界卫生组织将罕见疾病( rare diseases )定义为患病人数占总人口0.65% ~ 1%的疾病或病变,其中被美国国家健康研究所( NIH )认定的心血管系统罕见病就有130余种。包括长QT综合征、 Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速( catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia ......