三、基因干预抑制基因表达实现治疗目的

反义RNA（antisense RNA）技术是通过反义RNA与细胞中mRNA特异结合而调控其翻译。反义RNA在基因治疗中的应用尚处于研究阶段，但已取得了不少进展。反义RNA具有安全性高，设计和制备方便，具有剂量调节效应等特点，并能直接作用于一些RNA病毒。反义RNA主要面临两个问题：特异性转移问题以及进入靶细胞前的降解问题。由于这两类非编码小RNA皆通过与完全互补序列结合，导致mRNA裂解，既可抑制基因功能，又不产生突变的生物体，因此利用miRNA或siRNA开展基因功能、基因治疗研究极有潜力。 ......

——《生物化学与分子生物学》

书名：《生物化学与分子生物学》

栏目：生物化学与分子生物学 > 第六篇基因疾病与治疗 > 第二十八章基因诊断与基因治疗 CHAPTER 28 GENE DIAGNOSIS AND GENE THERAPY > 第五节基因治疗的概念及策略Section 5 Concept and Strategy of Gene Therapy

作者：贾弘禔冯作化

参编：屈伸，药立波，方定志，冯涛，方定志

页码：565-566

版本：2

出版社：人民卫生出版社

出版时间：2010-08-01

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