[治疗]第三节 神经系统疾病的基因治疗

基因治疗（gene therapy）是通过向细胞或组织中导入具有治疗作用的基因对疾病进行治疗的一种方法。根据治疗途径可将基因治疗分为活体直接转移（或称一步法，in vi vo）和离体转移（或称二步法，ex vivo）。In vivo方式是体内基因治疗的直径途径即将治疗用的基因直接导入体内，大多数情况下，外源基因是以与病毒性载体重组的形式输入体内，也可以是以裸DNA的形式，或是与非病毒载体形成复合物的形式输入体内。我们相信，随着研究的不断深入，基因治疗技术有望成为临床CNS疾病治疗的重要手段。 ......