[治疗]（二）中枢神经系统疾病基因治疗的原理

CNS疾病的基因治疗实验研究原则同上。在进行体细胞基因治疗时可考虑下述问题：1 ﹒纠正或补偿基因缺陷的策略。针对病变性质及治疗策略，选择的目的基因可以是基因组DNA（ge nomic DNA），也可以是与mRNA互补的DNA（complementary DNA，cDNA），或反义核酸（DNA或RNA）。导入受体(受试者):将重组的DNA分子导入受体(受试者)的基因转移方式有活体直接移植(in vivo),包括：① DNA直接注射法，即将含外源基因的重组病毒、脂质体或裸DNA直接注射入靶组织。实际上是采用转 ......