基因治疗(gene therapy)是指通过基因转导技术将正常基因转入患者机体细胞内以取代病变的或有缺陷的基因,或通过基因调控的办法有目的地抑制异常基因的表达,或者是导入功能基因以增强机体杀伤病变细胞的能力,从而达到治疗疾病的目的。到1990年,首次经NIH批准的人类基因治疗方案得以实施,用逆转录病毒载体携带腺苷酸脱氢酶(ADA)基因治疗2例ADA缺乏症患者取得成功,这一事件极大地促进了基因治疗的快速发展。他们的这一研究结果为局部应用1a‐Ohase基因治疗银屑病等过度增生性皮肤病提供了一种独特的新方法, ......