近年来,对遗传与先天代谢性疾病的治疗方面有了较大的进展。治疗的方式包括“环境工程”和“基因工程”两大类,前者系通过改善内、外环境因素如通过饮食、药物、手术、脏器移植等以纠正代谢紊乱,改善症状:后者系用人工方法改造和修补有缺陷的基因,以期达到治疗的目的。应当看到,在基因治疗过程中,还有发生并发症和意外死亡的例子,记载有一例鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷病的18岁患者及7例用血管内皮素因子(VEGF)治疗冠心病患者俱突然发生死亡、用re‐zulin治疗糖尿病患者引起数百人发生严重反应(现该药已经停用),上述情况原因俱未 ......