[治疗]一、AAV‐GAD 一期临床试验

AAV‐GAD基因治疗的基本原理前面已经做过介绍。临床研究设计总结见表25‐1，2007年Kaplitt等报道了有关研究结果。这项研究仅向一侧丘脑底核递送载体，设计比较慎重和保守，主要检测这种疗法的安全性，重点不在治疗效果。有人认为患者临床症状的明显改善可能与试验本身的这种开放式性质有关，并且这种改善难以和安慰剂的效果截然分开，但是怎么解释18F‐氟代脱氧葡萄糖‐PET（18F fluorode oxyglucose‐PET，FDG‐PET）扫描显示的接受载体的那一侧苍白球和丘脑代谢活动的减低呢？表25‐ ......