[治疗]（三）临床药物试验

近年来随着对这类疾病分子机制的深入探讨，发现了一些可能的发病环节及治疗靶点，包括抑制突变基因表达、促进分子伴侣作用、抑制蛋白水解、抑制突变蛋白聚集、稳定线粒体、抑制caspase、抑制组蛋白脱乙酰、调节转录等，随之开展了一系列临床药物试验。Ogawa等报道该药能较好地改善躯体共济失调和构音障碍，而对四肢共济失调和眼球运动障碍效果不明显。8 ﹒线粒体保护剂线粒体异常已被公认为神经系统变性病普遍存在的现象，在遗传性脊髓小脑共济失调中尤为常见，线粒体保护药物丁苯酞可能有一定作用。 ......