[治疗]第三节 基因治疗基本方式

基因治疗是通过在适当的“靶细胞”中有效表达重组目的基因片段而实现的。对于这些目的基因的设计原则：是直接或间接补充由于病变而造成的正常功能缺陷。可以直接替补缺陷基因，或是抑制非正常的基因产物表达。也可以间接方式调节机体本身的免疫系统的抗病功能，或是利用外源基因对病变细胞造成特异性杀伤［ 1 ］。针对异常高度表达的致病基因进行治疗的策略是，表达“反义”基因以达到特异性拮抗和抑制这些异常的基因表达。 ......