[治疗]二、核酶在基因治疗中的应用

核酶（ribozyme）是具有酶活性的RNA分子，它能与RNA特异性以碱基配对方式结合，且有剪切有害RNA分子和修复突变细胞RNAs的能力，用它作为基因治疗手段具有很大的潜力。天然存在的锤头样核酶在病毒的滚环式复制中起顺式酶切作用，将它们用于基因工程时，则起反式调节作用，可切割其他RNA分子。催化活性中心(茎Ⅱ部分):由22个核苷酸组成一个茎2个环状结构,用以识别裂解靶RNA序列中NUX三联体下游序列。为了证实具有活性结构的核酶对于靶序列的要求，有人在顺式和反式反应系统中进行了更广泛的保守区遗传诱导突变研 ......