[治疗]【治疗及预后】

目前尚无特异性的药物治疗方法。总体而言，治疗是支持性的，目的是改善生活质量和减少患者的残疾。最近研究发现，干扰素、丁酸钠盐和aclarubicin可以通过激活SMN2基因启动子或者阻止7号外显子的选择性剪接来增加SMN全长转录产物。其中，丁酸钠盐已经在组织培养和SMA小鼠模型中增加了SMN2基因表达全长SMN蛋白的能力，同时显著改善了SMA小鼠的临床症状。据报道，采用非侵入性的通气支持和胃造口术能够显著提高患者的生活质量，但无助于延长存活时间。对德国和波兰的569例SMA和SMA患者的预期寿命的研究发现， ......