基因补偿通过引入外源基因,在以下几个方面发挥作用:①基因置换(gene re‐placement):就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因,使细胞内的DNA完全。基因修复(gene correction):基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正,而正常部分予以保留。它能与靶DNA转录后的信使RNA(m RNA)结合形成DNA‐RNA杂合分子,并抑制其进一步指导蛋白翻译,从而抑制基因表达。研究基因转染技术常依赖于一类基因— — —报告基因或标志基因。如来自大肠杆菌的β‐半乳糖苷酶(lac Z或β‐g ......