[治疗]【治疗】

因体内VLCFA来自饮食和内源性合成（ X-ALD时以内源合成为主） ，故单纯限制饮食VLCFA效果较差。X-ALD的治疗包括：激素替代治疗、饮食治疗、造血干细胞移植治疗、基因治疗和对症与支持治疗。目前造血干细胞移植治疗的疗效与移植时患者的临床分型密切相关，是治疗早期儿童脑型最有效的方法，有报道可使血浆VLCFA水平恢复正常，改善神经系统症状。药物诱导基因治疗通过药物诱导ABCD2基因表达，其产物ALDRP对ALDP有一定的代偿作用，可以降低VLCFA水平，但临床疗效尚不明确。通过植入前基因诊断或孕期测定 ......