[治疗]四、家族性高胆固醇血症的基因治疗

实施基因治疗必须具备以下条件：①选择、分离出治疗疾病的特异性基因。选择、获得足够数量携带目的基因的载体和(或)细胞.通过有效的基因转移途径将目的基因高效转染靶细胞、导入患者个体内。转染治疗基因有两种方法，一是离体法，即从患者体内提取靶细胞，以病毒载体或其他转染载体将基因转入这些细胞，然后用同种移植方法将这些被转染的细胞回输患者体内，使治疗基因表达以替代所缺失的功能。二是体内法，即利用靶机制将基因直接转入特殊的组织部位。目的基因在体内能产生足够量的产物,稳定表达，治疗疾病。下面就临床医师及实验人员感兴趣的有 ......