遗传性出血性毛细血管扩张症( hereditary hemorrhagic telangiectasia , HHT )也称Osler-Rendu-Weber病,是一种常染色体显性遗传性血管发育异常型疾病,以血管扩张和动静脉畸形( arteriovenous malformations , VAMs )为主要临床表现。大部分HHT患者的预后较好,但脑和肺脏病变会导致严重的致残率和致死率。针对HHT的治疗多为对症和支持治疗,目前尚无特效的治疗措施。促进ENG和ACVRL1基因高表达的药物( raloxife ......