既然PD的临床症状主要源于黑质DA能神经元的丢失,那么如果能外源性地引入DA能神经元就有希望改善PD症状。由于胚胎干(ES)细胞有分化成DA能神经元的能力,因此可作为移植的对象,而且相对于胚胎黑质DA能神经元来说货源充裕。但存活的移植DA能神经元数目少,效果也不如分化的胚胎黑质细胞移植。呈递营养因子或其他可能的治疗蛋白到PD患者的脑中进行基因治疗是一个富有吸引力的设想。动物实验已初显效果:MPTP诱发的PD猴模型中,慢病毒介导的呈递至纹状体的GDNF能被很好地耐受,而且显著改善行为功能及恢复纹状体和黑质D ......